Im Dezember 2022 sorgte ein medizinischer Erfolg in London weltweit für Aufsehen: Bei einem 13-jährigen leukämiekranken Mädchen namens Alyssa wurde erstmals eine CAR-T-Zell-Therapie mit zuvor Base-editierten Spender-T-Zellen durchgeführt. Durch drei gezielte Basenänderungen wurden die Spenderzellen „unsichtbar“ für Alyssas Immunsystem gemacht und verhinderten, dass die T-Zellen sich gegenseitig zerstören. Das Ergebnis war spektakulär – die zuvor therapieresistente T-Zell-Leukämie der Patientin ging in vollständige Remission. Dieser weltweite Ersteinsatz von Base Editing in der Krebsbehandlung demonstrierte das Potenzial, mittels präziser Genchirurgie neue Zelltherapien gegen bislang unheilbare Krebserkrankungen zu entwickeln. Die Fallstudie gilt als Wegweiser für künftige personalisierte Geneditierungs-Therapien in der Onkologie. Dennoch muss über Risiken wie dem Zytokinfreisetzungssyndrom, multilineare Zytopenie und opportunistische Infektionen weiter intensiv gerforscht werden.
Quelle: N Engl J Med (2022)