Spektakuläre Fortschritte gibt es in der Xenotransplantation: Im März 2025 berichteten chinesische Wissenschaftler über die weltweit erste erfolgreiche Schweine-Leber-Transplantation an einen Menschen. Dem hirntoten Empfänger wurde eine genetisch optimierte Schweineleber transplantiert, die sechs gezielte Genmodifikationen trägt (darunter das Ausschalten zweier Schweine-Gene für akute Abstoßungsreaktionen sowie die Einfügung menschlicher Schutzgene). Die Schweineleber blieb zehn Tage lang… Weiterlesen Erfolgreiche Schweineleber-Transplantation
Kategorie: Gentechnologie beim Menschen
CAR-T-Zelltherapie erfolgreich
Im Dezember 2022 sorgte ein medizinischer Erfolg in London weltweit für Aufsehen: Bei einem 13-jährigen leukämiekranken Mädchen namens Alyssa wurde erstmals eine CAR-T-Zell-Therapie mit zuvor Base-editierten Spender-T-Zellen durchgeführt. Durch drei gezielte Basenänderungen wurden die Spenderzellen „unsichtbar“ für Alyssas Immunsystem gemacht und verhinderten, dass die T-Zellen sich gegenseitig zerstören. Das Ergebnis war spektakulär – die zuvor… Weiterlesen CAR-T-Zelltherapie erfolgreich
geCRISPRtes Schweineherz transplantiert
Ein historisches Ereignis markiert den Beginn des Jahres 2022: Am 7. Januar transplantierte ein Ärzteteam der University of Maryland einem lebenden Patienten erfolgreich ein Herz von einem genetisch modifizierten Schwein. Das Spenderherz stammte von einem GalSafe-Schwein mit insgesamt zehn genomischen Änderungen (u. a. Knockouts von drei für akute Abstoßung verantwortlichen Genen und Einfügung humaner Schutzgene). Der 57-jährige… Weiterlesen geCRISPRtes Schweineherz transplantiert
Mit CRISPR gegen AIDS
Auch im Kampf gegen HIV wurde die Genchirurgie vorangetrieben. Im September 2021 erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA erstmals die Genehmigung für eine CRISPR-basierte Gentherapie gegen HIV. Die experimentelle Therapie EBT-101 von Excision BioTherapeutics zielt darauf ab, das integrierte HIV-Genom mittels CRISPR-Cas9 dauerhaft aus infizierten Zellen zu entfernen. Der Start dieser Phase‑I/II-Studie, der kurze Zeit später erfolgte,… Weiterlesen Mit CRISPR gegen AIDS
Genschere intravenös
Ein klinischer Durchbruch gelang mit der ersten erfolgreichen Anwendung von CRISPR-Cas9 direkt im menschlichen Körper. In einer Phase‑I-Studie infundierte das Unternehmen Intellia Therapeutics Patienten mit einer CRISPR-Therapie gegen ATTR-Amyloidose. Bereits 28 Tage nach einmaliger Gabe zeigten alle Teilnehmenden drastische Reduktionen des krankheitsauslösenden Proteins Transthyretin – je nach Dosierung um rund 50% bzw. bis zu 96%.… Weiterlesen Genschere intravenös
Nobelpreis für Chemie 2020
"Emmanuelle Charpentier and Jennifer A. Doudna have discovered one of gene technology’s sharpest tools: the CRISPR/Cas9 genetic scissors. Using these, researchers can change the DNA of animals, plants and microorganisms with extremely high precision. This technology has had a revolutionary impact on the life sciences, is contributing to new cancer therapies and may make the… Weiterlesen Nobelpreis für Chemie 2020
Wie sicher ist CRISPR?
Drei kürzlich veröffentlichte, aber noch nicht abschließend begutachtete Studien an menschlichen Embryonen zeigen, das CRISPR/Cas Geneditierungen zu DNA-Verlusten und -Umlagerungen führen können. Damit befeuern diese Studien die Sicherheitsbedenken hinsichtlich der Sicherheit des Einsatzes der Genschere beim Menschen. Arbeiten mit CRISPR/Cas an Mausembryonen und anderen menschlichen Gewebezellen hatten bereits in der Vergangenheit gezeigt, dass in den… Weiterlesen Wie sicher ist CRISPR?
Erklärfilm zu Nana und Lulu
Vielleicht wird der 26.11.2018 rückblickend ein ebenso wichtiges Datum sein wie der Sturm auf die Bastille, der vor 230 Jahren die Französische Revolution einleitete.” sagt der Vorsitzende des Deutschen Ethikrats Peter Dabrock im Hinblick auf die Ankündigung Geburt der chinesischen Zwillinge Nana und Lulu. Bei beiden wurde nach der Befruchtung der Eizelle mit der Genschere… Weiterlesen Erklärfilm zu Nana und Lulu
Im Auge rumschnippeln
Die Leber'sche kongenitale Amaurose ist eine angeborene Störung der Netzhaut, die bei rund 10% der aller angeboren Erblindeten ursächlich ist. Aufgrund des zugrunde liegenden genetischen Defekts können derzeit 15 Formen der Erkrankung unterschieden werden. Da für keine Form eine Heilmittel existiert, erblinden die Betroffenen noch während der Kindheit vollständig. Klassische Verfahren der Gentherapie basieren auf… Weiterlesen Im Auge rumschnippeln
Drittes Designerbaby
Im Zuge der Urteilssprechung durch das chinesische Volksgerichts des Bezirks Shenzhen Nanshan gegen Jiankui He und zwei seiner Mitarbeiter wurde en passant auch die Geburt eines dritten geneditierten Babies von einem weiteren Paar bekannt gegeben. Auch bei diesem Baby war die HIV-Resistenz das Ziel. Anders als bei Nana und Lulu ist über die genetische Konstitution… Weiterlesen Drittes Designerbaby