Ein Meilenstein der Geneditierung ist die erfolgreiche Anwendung von Base Editing zur Behandlung eines beschleunigten Alterungsleidens bei Mäusen. Forschende um David Liu korrigierten mittels einer Adenin-Baseneditor-Version (ABEmax) die krankheitsverursachende Punktmutation für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom in vivo. Dadurch verbesserten sich pathologische Symptome und die Lebensspanne der Mäuse verlängerte sich deutlich. Dieser experimentelle Durchbruch zeigte erstmals das Potenzial der Base-Editing-Methode, um genetisch bedingte Krankheiten direkt an ihrer Ursache zu therapieren, ohne Doppelstrangbrüche in der DNA zu verursachen. Die Studie ebnete den Weg für präzisere Genkorrekturen mit minimalen Nebenwirkungen in präklinischen Modellen und weckte Hoffnungen, diese Technik künftig auch bei menschlichen Erkrankungen anwenden zu können.
Quelle: Nature 2021