Ein klinischer Durchbruch gelang mit der ersten erfolgreichen Anwendung von CRISPR-Cas9 direkt im menschlichen Körper. In einer Phase‑I-Studie infundierte das Unternehmen Intellia Therapeutics Patienten mit einer CRISPR-Therapie gegen ATTR-Amyloidose. Bereits 28 Tage nach einmaliger Gabe zeigten alle Teilnehmenden drastische Reduktionen des krankheitsauslösenden Proteins Transthyretin – je nach Dosierung um rund 50% bzw. bis zu 96%. Dieser „Landmark“-Versuch belegte die Machbarkeit und Sicherheit von in vivo-Geneditierung beim Menschen. Die Zwischenergebnisse, publiziert im Juni 2021, markierten einen Paradigmenwechsel: Erstmals konnte das CRISPR-System per intravenöser Lipidnanopartikel-Gabe gezielt in ein Organ (die Leber) gebracht und dort ein Krankheitsgen ausgeschaltet werden – ein wichtiger Schritt hin zu neuen Genome-Editing-Therapien direkt im Patienten.
Quelle: Nature 2021