Auch im Kampf gegen HIV wurde die Genchirurgie vorangetrieben. Im September 2021 erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA erstmals die Genehmigung für eine CRISPR-basierte Gentherapie gegen HIV. Die experimentelle Therapie EBT-101 von Excision BioTherapeutics zielt darauf ab, das integrierte HIV-Genom mittels CRISPR-Cas9 dauerhaft aus infizierten Zellen zu entfernen. Der Start dieser Phase‑I/II-Studie, der kurze Zeit später erfolgte, stellt einen wichtigen Schritt dar: Erstmals soll versucht werden, das Erbgut eines im Genom integrierten Virus beim Patienten auszuschneiden, um eine funktionelle Heilung zu erzielen. Die behördliche Fast-Track-Erteilung unterstrich die Bedeutung dieses Ansatzes. Obgleich erste Sicherheitsdaten positiv ausfielen (ohne ernste Nebenwirkungen), bleibt abzuwarten, ob die Viruslast dadurch langfristig unterdrückt werden kann.
Quelle: Excision BioTherapeutics